Однажды у нас появится эффективная генная терапия для лечения многих заболеваний. Эти методы уже начинают применяться у некоторых пациентов, но на данном этапе они пока дают ограниченные результаты и не приводят к излечению. Так считают профессор Джеффри Чемберлен и доктор Джоэл Чемберлен из Вашингтонского университета в Сиэтле. Исследователи различных видов мышечной дистрофии, подчеркнули, что ведётся интенсивная работа над всё более совершенными методами лечения, но до эффективного лечения этих заболеваний ещё много лет.
Профессор Джеффри Чемберлен — создатель стратегии генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, включающей введение укороченной версии гена дистрофина — крупнейшего известного гена человека, кодирующего один из крупнейших белков, критически важных для функционирования скелетных, дыхательных, сердечных и нервных мышц. Доктор Джоэл Чемберлен проводит исследования других видов мышечной дистрофии, в частности, миотонической дистрофии и лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии.
Джеффри Чемберлен считает, что генная терапия начинает находить определённое клиническое применение, и мы видим определённый эффект, но этого недостаточно; она не приводит к полному излечению болезни. На данном этапе это ещё не излечение. Думаю, у нас есть шанс увидеть постепенные изменения в её способности влиять на болезнь. Пока что у нас есть методы лечения, которые хорошо работают на мышах, но в клинических испытаниях они работают до определённой степени, но не так эффективно, как на мышах.
Таким образом, ситуация пациента немного осложняется, поскольку он может получать свою текущую терапию и ощущать небольшой эффект. Обычно это замедляет прогрессирование заболевания, предотвращая его ухудшение. Но появляются новые методы лечения, которые, как мы верим, будут продолжать совершенствоваться. Сложно сказать, как быстро мы достигнем желаемой конечной стадии. Я думаю, что более эффективные методы лечения будут появляться, но, думаю, нам ещё много лет до эффективного излечения этих заболеваний.
Профессор Джеффри Чемберлен — создатель стратегии генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, включающей введение укороченной версии гена дистрофина — крупнейшего известного гена человека, кодирующего один из крупнейших белков, критически важных для функционирования скелетных, дыхательных, сердечных и нервных мышц. Доктор Джоэл Чемберлен проводит исследования других видов мышечной дистрофии, в частности, миотонической дистрофии и лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии.
Джеффри Чемберлен считает, что генная терапия начинает находить определённое клиническое применение, и мы видим определённый эффект, но этого недостаточно; она не приводит к полному излечению болезни. На данном этапе это ещё не излечение. Думаю, у нас есть шанс увидеть постепенные изменения в её способности влиять на болезнь. Пока что у нас есть методы лечения, которые хорошо работают на мышах, но в клинических испытаниях они работают до определённой степени, но не так эффективно, как на мышах.
Таким образом, ситуация пациента немного осложняется, поскольку он может получать свою текущую терапию и ощущать небольшой эффект. Обычно это замедляет прогрессирование заболевания, предотвращая его ухудшение. Но появляются новые методы лечения, которые, как мы верим, будут продолжать совершенствоваться. Сложно сказать, как быстро мы достигнем желаемой конечной стадии. Я думаю, что более эффективные методы лечения будут появляться, но, думаю, нам ещё много лет до эффективного излечения этих заболеваний.
Поделитесь в соцсетях:
