Пациенты с Х-сцепленным тяжелым комбинированным иммунодефицитом должны постоянно находиться в стерильной среде. Больные с данной формой наследственного иммунодефицита не могут защититься от инфекций.
Сотрудники Института рака и Бостонской детской больницы говорят, что они нашли новый подход в лечении тяжелого заболевания. В его основе лежит генная терапия.
Новое лечение проверили на 9 детях. Пациенты получили гемопоэтические клетки клетки CD34+ с вирусным вектором SIN-947c. Через 12 и 38 месяцев после введения инъекции проводилось обследования. Через 38 месяцев 8 пациентов, а их организмы боролись с инфекциями. Один ребенок умер от аденовирусной инфекции, которая развилась до восстановления иммунитета.
У семерых детей наблюдались улучшения в регенерации популяции Т-клеток периферической крови. Они хорошо справлялись с возбудителями инфекций. Ученые использовали в лечении модифицированный вирусный вектор, которые рак не вызывает, так как не взаимодействует с отвечающими за онкогенез генами.
Читайте также: Австралийские ученые предложили новый метод борьбы с раком кожи
Генную терапию в лечении Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита пытались внедрить еще в 90-х годах, но у четверти пациентов развился лейкоз. Рак был вызван особенностями вирусного вектора. Последнее испытание оказалось успешным, специалисты продолжат наблюдение за пациентами.
Сотрудники Института рака и Бостонской детской больницы говорят, что они нашли новый подход в лечении тяжелого заболевания. В его основе лежит генная терапия.
Новое лечение проверили на 9 детях. Пациенты получили гемопоэтические клетки клетки CD34+ с вирусным вектором SIN-947c. Через 12 и 38 месяцев после введения инъекции проводилось обследования. Через 38 месяцев 8 пациентов, а их организмы боролись с инфекциями. Один ребенок умер от аденовирусной инфекции, которая развилась до восстановления иммунитета.
У семерых детей наблюдались улучшения в регенерации популяции Т-клеток периферической крови. Они хорошо справлялись с возбудителями инфекций. Ученые использовали в лечении модифицированный вирусный вектор, которые рак не вызывает, так как не взаимодействует с отвечающими за онкогенез генами.
Читайте также: Австралийские ученые предложили новый метод борьбы с раком кожи
Генную терапию в лечении Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита пытались внедрить еще в 90-х годах, но у четверти пациентов развился лейкоз. Рак был вызван особенностями вирусного вектора. Последнее испытание оказалось успешным, специалисты продолжат наблюдение за пациентами.
Поделитесь в соцсетях:
