Ученые смогли использовать вирус иммунодефицита человека во благо, а именно для лечения генетических болезней.
Специалисты института генной терапии, находящегося в Сан-Рафаэле, провели эксперимент, в котором приняли участие пациенты с синдромом Вискотта-Олдрича и метахроматической лейдодистрофией. Эти недуги вызваны генетически дефектом, связанным с дефицитом белка, который необходим человеку для нормального развития в первые годы жизни.
Исходя из методики, которую разработала группа ученых во главе с Луиджи Нальдини, пациент получает исправленные копии гена. Их создают с помощью вирусных векторов, добытых из ВИЧ. Клетки организма после этого начинают процесс восстановления белка, которого не доставало, что и наблюдалось у участников эксперимента.
Читайте также: Существует ли ВИЧ?
Испытания данного метода длились три года. В результате выяснилось, что данная терапия эффективна и безопасна.
Специалисты института генной терапии, находящегося в Сан-Рафаэле, провели эксперимент, в котором приняли участие пациенты с синдромом Вискотта-Олдрича и метахроматической лейдодистрофией. Эти недуги вызваны генетически дефектом, связанным с дефицитом белка, который необходим человеку для нормального развития в первые годы жизни.
Исходя из методики, которую разработала группа ученых во главе с Луиджи Нальдини, пациент получает исправленные копии гена. Их создают с помощью вирусных векторов, добытых из ВИЧ. Клетки организма после этого начинают процесс восстановления белка, которого не доставало, что и наблюдалось у участников эксперимента.
Читайте также: Существует ли ВИЧ?
Испытания данного метода длились три года. В результате выяснилось, что данная терапия эффективна и безопасна.
Поделитесь в соцсетях:
